Alex Parker y Pierre Drapeau
Photo Credit: UdeM

Canadienses habrían encontrado medicamento para frenar la esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de Lou Gehrig

¿Es posible detener la progresión de la terrible esclerosis lateral amiotrófica, ELA, una enfermedad neurodegenerativa fatal grave, también llamada enfermedad de Lou Gehrig, para la cual actualmente no existe un tratamiento efectivo?

Un equipo de investigadores del Hospital Universitario de Montreal (CHUM) cree que puede hacerlo con un medicamento que se ha utilizado durante aproximadamente cincuenta años para tratar la esquizofrenia y se vende a un precio muy bajo.

Su nombre: la pimozida. Y por ahora, los primeros resultados de un ensayo clínico en humanos parecen demostrar que tienen razón.

El físico británico Stephen Hawking es una de las personas más famosas con ELA. En su caso, la enfermedad lo dejó casi completamente paralizado e incapaz de hablar. © AP/David Parry

«Uno de los grandes problemas con ELA es que ahora conocemos a la mayoría de los genes implicados en la enfermedad, pero todavía no tenemos casi nada que ofrecer a los pacientes para aliviarlos», dice Pierre Drapeau, investigador en neurociencia en el centro de investigación CHUM.

Pierre Drapeau y su colega Alex Parker, también investigador en neurociencia en el CHUM, comenzaron en 2012 a abordar esta dificultad desde un ángulo diferente.

Primero modificaron genéticamente dos especies comúnmente utilizadas en el laboratorio para presentar la forma humana de ELA: el pez cebra y el pequeño gusano C. elegans.

«Debido a que son animales con un sistema nervioso relativamente simple, podemos hacer muchas manipulaciones de laboratorio en poco tiempo y de una manera muy económica», dice Alex Parker.

Y manipulaciones, harán muchas. ¡Durante cinco años, probaron en sus conejillos de Indias la efectividad de más de 3800 medicamentos conocidos y aprobados!

«Hemos probado medicamentos ya conocidos», dice Pierre Drapeau, con la idea de que si encontramos una molécula con un efecto sobre la ELA, sería mucho más fácil de usar en los pacientes. »

Finalmente, descubren al mejor candidato: el pimozida, un antipsicótico.

Potencial del pimozida

Expuestos al pimozida, los cobayos cuyos músculos están paralizados por la versión humana de ELA comienzan a moverse con más normalidad. «El producto funciona particularmente bien para prevenir la parálisis en el pescado», dice Pierre Drapeau. En el gusano C. elegans, el mismo resultado: el producto restaura el puente entre el cerebro, el sistema nervioso y los músculos. El producto se prueba luego en el ratón con éxito.

Luego, en 2015, es el primer ensayo clínico en humanos con un pequeño grupo de 25 personas. Una prueba de solo seis semanas, pero que muestra que el pimozida tiene potencial. Esto abre la puerta a un segundo ensayo clínico más grande que comienza este otoño con aproximadamente 100 voluntarios en nueve hospitales canadienses.

Daniel Rompré, que tiene ALS desde hace 18 meses, espera ser parte de este grupo. «Me han dicho que es un producto que no cura la enfermedad, pero que podría retrasarlo o detenerlo. »

Para este hombre que, hasta hace poco, tenía una vida ocupada y muy activa, una esperanza de curación, incluso la más mínima, vale la pena de ser ensayada.

En las circunstancias, cuando conocemos el resultado, estamos listos para intentar cualquier cosa.

-Daniel Rompré, afectado por la esclerosis lateral amiotrófica

Entre 2500 y 3000 canadienses viven actualmente con esclerosis lateral amiotrófica. ©  Radio-Canadá

Efectos secundarios

Alex Parker, que, al igual que su colega, es profesor de neurociencia en la Universidad de Montreal, recuerda que el pimozida es una droga potente, con efectos secundarios a veces muy graves, y que solo un ensayo clínico puede evaluar si los beneficios del medicamento pesan más que las desventajas.

«Estamos probando varios miles de derivados de la misma molécula (pimozida) para encontrar uno que potencialmente tenga el mismo efecto positivo, pero sin los efectos negativos. »

Finalmente, el pimozida tiene otra gran ventaja: su costo extremadamente bajo: 10 centavos por pastilla, $ 100 por un tratamiento anual.

Cuando se compara con edaravone, uno de los únicos tratamientos disponibles en el mundo (pero no en Canadá), con una eficacia reducida y que cuesta más de $ 15,000 al año, este es un argumento que tiene su peso.

Síntomas

La esclerosis lateral amiotrófica comienza detectándose como una pérdida de la fuerza muscular en brazos y piernas, impidiendo hacer acciones cotidianas. También puede aparecer por primera vez en los músculos de la boca, impidiendo la correcta respiración o capacidad de deglutir o tragar.

La enfermedad se va extendiendo por la corteza cerebral y la médula espinal hasta que, en las etapas finales, se producen la pérdida de movilidad absoluta y el fallo respiratorio, que suele ser la causa de fallecimiento más habitual en esta patología.

A lo largo de todo el proceso, los sentidos (vista, oído, gusto, tacto y olfato) permanecen inalterables y no suele verse afectada la capacidad cognoscitiva ni la sensibilidad.

Radio Canadá/Universidad de Montreal/Internet

Categorías: Salud
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