¿Hasta dónde deben ir los científicos en el uso de CRISPR para alterar genéticamente a las futuras generaciones?
Photo Credit: (Jonathan NACKSTRAND / AFP / Getty)

Una herramienta de edición genética que maravilla y pone nervioso a los científicos

Una reunión sin precedentes de científicos de todo el mundo pide una pausa en la polémica manipulación de la genética humana. Esto se debe a un experimento que está realizando China, que trata de modificar el ADN dentro de embriones humanos. Si bien el poder para tratar enfermedades humanas de esta manera es muy amplio, los científicos dicen que una línea ética necesita ser trazada, antes de que los científicos cambien el futuro de la vida humana.

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Cuando los científicos están preocupados, el resto de nosotros debería prestar atención. Y en este momento, están preocupados.

Eso es porque investigadores de todo el mundo han comenzado a experimentar con una nueva y poderosa herramienta que puede alterar el ADN de todos los organismos en el planeta, incluidos los seres humanos, con facilidad y precisión sin precedentes.

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© ICI Explora

En el hospital SickKids de Toronto el Dr. Ronald Cohn repara la mutación genética que causa la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad hereditaria devastadora.

“¿Qué tan importante es CRISPR? Creo que es la cosa científica y clínica más importante que he encontrado en toda mi carrera.”

Esta especie de deslumbramiento se ha extendido por toda la comunidad de investigación biomédica, después de que laboratorio tras laboratorio comenzó a utilizar la nueva herramienta.

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El Dr. Ronald Cohn del SickKids de Toronto rediseña su programa de investigación para aprovechar el poder de CRISPR para desarrollar tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne. © (Sarthak Sinha / CBC)

¿Construir un mosquito resistente a la malaria resistente? Ya está!. Ese trabajo fue publicado el pasado lunes. ¿Diseñar un mecanismo para llevar ese gen cambiado rápidamente a toda la especie? Ya está!. Se informó en un estudio de mosca de la fruta en la primavera pasada.

¿Compilar una lista de los genes esenciales que impulsan el cáncer humano? Ya está! Fue publicado el pasado miércoles.

¿Revivir los genes del antiguo mamut lanudo utilizando el ADN de los elefantes modernos? Ya está!. Eso ocurrió en marzo.

¿Intentar erradicar una mutación mortal del gen humano de todas las generaciones futuras? Ya está!. Investigadores chinos publicaron ese experimento en abril.

Es por eso que esta semana, científicos de todo el mundo se reunieron en la Cumbre Internacional de Edición Genómica que se celebró en Washington, DC. Los expertos discutieron de las consecuencias científicas, médicas, éticas y de gobierno de los últimos avances en las herramientas de edición de genes humanos. El tema principal fue CRISPR-Cas9, una técnica con un enorme potencial que ha generado preocupación en la comunidad científica debido a la heredabilidad de las modificaciones a la línea germinal.

Se llama «línea germinal» a la manipulación de células reproductivas — esperma, huevos o embriones — para propagar cambios a futuras generaciones en lugar de intentar, por ejemplo, arreglar un defecto sólo en las células que producen sangre del paciente.

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La pionera del CRISPR Jennifer Doudna, derecha, y su jefe de laboratorio, Kai Hong, trabajan con la nueva herramienta de investigación. © (Cailey Cotner / UC Berkeley / Associated Press)

CRISPR-Cas9 es una herramienta rápida y eficiente de edición del genoma que ya se ha utilizado para modificar las células inmunitarias de una paciente con leucemia, revirtiendo su condición, o para modificar mosquitos y hacerlos incapaces de transmitir la malaria. Uno de los temas tratados en la cumbre fue la bioética de la modificación genética, que puede comprender desde la curación de una enfermedad hasta la mejora de las cualidades humanas.

Este tema cobró urgencia después de que investigadores chinos hicieran el primer intento de alterar genes en embriones humanos, un experimento en laboratorio que no funcionó bien pero plantó la idea de que un día se realice ingeniería genética que vaya más allá de ayudar a una persona enferma, pero eso podría transmitir genes modificados a futuras generaciones.

«Es una tecnología que tiene fuertes implicaciones para la alteración permanente del genoma humano», escribió esta semana en la revista Nature la bióloga molecular Jennifer Doudna de la Universidad de California en Berkeley. Doudna inventó con otros la herramienta más utilizada para editar genes.

El debate concierne las herramientas para editar con precisión genes al interior de células vivientes, encontrar secciones específicas de ADN para rebanar y reparar o remplazar, de forma similar a copiar y pegar. El método CRISPR-Cas9 es tan rápido, barato y sencillo que la investigación no cesa de aumentar.

Los científicos alteran animales con trastornos parecidos a los humanos para resolver los defectos genéticos que los causan. Desarrollan tratamientos potenciales para distrofia muscular, anemia falciforme y cáncer. Intentan cosechar órganos humanos trasplantables al interior de cerdos. Incluso incuban mosquitos mutantes diseñados para ser incapaces de propagar malaria y exploran formas de eliminar especies invasivas.

En dos ocasiones, la terapia experimental de edición de genes se aplicó en humanos: médicos británicos trataron a una niña de un año con leucemia con células inmunes donadas para atacar su cáncer, y una compañía de California prueba una forma de que las propias células inmunes de pacientes con VIH resistan mejor el virus.

UNESCO ha pedido una moratoria en la edición de la línea germinal hasta que se entiendan completamente las técnicas. Las consecuencias de una modificación de la línea germinal errónea afectarían no solo a la persona tratadas, sino también a su descendencia.

Consecuencias desconocidas

A medida que más y más científicos incorporan el sistema en su investigación, están inventando formas novedosas para utilizar CRISPR. Ya, un grupo ha diseñado un virus con un mecanismo de CRISPR para generar tumores de cáncer de pulmón humanos en un ratón.

Los científicos tomaron las precauciones de seguridad, y crearon un modelo de investigación útil, pero la posibilidad de cometer un error que podría resultar en un riesgo para la salud humana fue señalado por otros investigadores.

Al mismo tiempo, el potencial de CRISPR para avanzar la ciencia y la medicina es apasionante.

Los científicos están imaginando las posibilidades de ir más allá del modelo de ratón, y acercarse a los humanos creando modelos de primates de la enfermedad humana. Están desarrollando proyectos para utilizar CRISPR para acelerar el desarrollo de terapias génicas para corregir mutaciones genéticas peligrosas.

Los científicos de otros campos están considerando cómo se podría utilizar CRISPR para modificar los cultivos de alimentos en formas nuevas utilizando ingeniería genética para adaptarlos al cambio climático.

Al igual que con todos los avances científicos, hay limitaciones, y CRISPR hace cometer errores.

Pero los científicos ya han demostrado que tienen la previsión de gestionar el riesgo.

En 1973, cuando los investigadores comenzaron a intercambiar genes entre las especies, fueron los propios científicos que advirtieron sobre la posibilidad de la ingeniería en virus peligrosos que podrían propagar cáncer u otras enfermedades.

En aquel entonces, se reunieron en una conferencia histórica en Asilomar, California. Y colectivamente establecieron protocolos de seguridad para permitir la investigación  de recombinación de ADN con seguridad.

Algunos de esos mismos científicos fueron parte de esta segunda convocatoria científica para considerar las implicaciones de esta tecnología transformadora.

Y es significativo que se trata de un esfuerzo internacional, con científicos de todo el mundo de acuerdo en que es el momento de decidir, de manera colectiva, cómo ejercer este nuevo poder intimidante.

Radio Canadá Internacional con informaciones de CBC Toronto

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